CDE发布《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》，类器官模型等新技术列入指导原则

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布关于《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》的通知，指导原则明确将类器官模型等新技术纳入定量药理学的数据来源。

文中明确提出：“由于罕见病的特殊性，在罕见病药物研发中充分挖掘和利用一切可利用的数据非常必要。数据来源包括但不限于非临床研究数据、真实世界数据、文献、观察性研究数据以及上市前临床研究数据……非临床研究数据包括但不限于基因、分子、细胞、类器官、器官芯片、动物研究数据等”。

国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已多次将类器官等新型体外评价技术纳入药物临床前评价指南。2023年10月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布关于公开征求《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知，指导原则明确将类器官等新技术纳入人源干细胞产品非临床研究评价模型，并提出：“当缺少相关动物种属/模型时，基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）可能为非临床有效性和安全性的评估提供有用的补充信息”。

随着越来越多监管政策的出台，CDE等权威药物评审机构对类器官/类器官芯片等新技术的支持与鼓励态度也愈发清晰。可以预见，未来将有更多基于类器官模型的药物评价数据走向临床申报。类器官模型也必定会在药物研发领域扮演越来越重要的角色。